Neues Alzheimer-Medikament in den USA trotz Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit zugelassen

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Gesundheitsbeamte der US-Regierung haben am Montag das erste neue Medikament gegen die Alzheimer-Krankheit seit fast 20 Jahren genehmigt und dabei die Warnungen unabhängiger Berater ignoriert, dass die viel diskutierte Behandlung nicht nachweislich dazu beiträgt, die hirnzerstörende Krankheit zu verlangsamen.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) sagte, sie habe das Medikament von Biogen auf der Grundlage von Ergebnissen genehmigt, von denen “mit ziemlicher Wahrscheinlichkeit” Alzheimer-Patienten profitieren würde.

Es ist die einzige Therapie, von der die US-Regulierungsbehörden gesagt haben, dass sie wahrscheinlich die Grunderkrankung behandeln kann, anstatt Symptome wie Angstzustände und Schlaflosigkeit zu behandeln.

Die Entscheidung, die Millionen Amerikaner und ihre Familien betreffen könnte, wird mit Sicherheit Meinungsverschiedenheiten zwischen Ärzten, medizinischen Forschern und Patientengruppen auslösen. Es hat auch weitreichende Auswirkungen auf die Standards, die zur Bewertung experimenteller Therapien verwendet werden, einschließlich solcher, die nur inkrementelle Vorteile zeigen.

Das neue Medikament, das Biogen zusammen mit der japanischen Eisai Co. entwickelt hat, konnte den geistigen Verfall nicht rückgängig machen, sondern nur in einer Studie verlangsamen. Das Medikament Aducanumab wird als Aduhelm vermarktet und soll alle vier Wochen als Infusion in einer Arztpraxis oder einem Krankenhaus verabreicht werden.

Dr. Caleb Alexander, ein FDA-Berater, der gegen die Zulassung des Medikaments empfahl, sagte, er sei “überrascht und enttäuscht” von der Entscheidung.

“Die FDA erhält den Respekt, den sie hat, weil sie regulatorische Standards hat, die auf festen Beweisen basieren. In diesem Fall denke ich, dass sie das Produkt durchgelassen haben”, sagte Alexander, ein medizinischer Forscher an der Johns Hopkins University.

Eine Erklärung von Dr. Patrizia Cavazzoni, Direktorin des Center for Drug Evaluation and Research der FDA, bestätigte, dass das Medikament von „Restunsicherheiten“ umgeben sei, sagte jedoch, dass Aduhelms Fähigkeit, schädliche Plaqueklumpen im Gehirn zu reduzieren, „erwartet“ wird, um Demenz zu verlangsamen .

“Die Daten unterstützen Patienten und Pflegekräfte bei der Wahl dieses Medikaments”, sagte Cavazzoni gegenüber Reportern. Sie sagte, die FDA habe die Bedürfnisse von Menschen, die mit der tödlichen Krankheit leben, sorgfältig abgewogen.

Im Rahmen der sogenannten beschleunigten Zulassung fordert die FDA den Arzneimittelhersteller auf, eine Folgestudie durchzuführen, um den Nutzen für die Patienten zu bestätigen. Wenn die Studie keine Wirksamkeit zeigt, könnte die FDA das Medikament vom Markt nehmen, obwohl dies selten der Fall ist.

Das Unternehmen kündigte an, die Nachfolgestudie bis 2030 abzuschließen.

Alzheimer ist ein wachsendes Problem

Fast sechs Millionen Menschen in den USA und viele mehr weltweit leiden an Alzheimer, das nach und nach Bereiche des Gehirns angreift, die für Gedächtnis, Argumentation, Kommunikation und grundlegende tägliche Aufgaben benötigt werden. Im Endstadium der Krankheit verlieren die Betroffenen die Fähigkeit zu schlucken.

Es wird erwartet, dass die weltweite Belastung durch die Krankheit, die häufigste Ursache für Demenz, nur mit zunehmendem Alter der Babyboomer zunehmen wird.

Aducanumab (ausgesprochen “add-yoo-CAN-yoo-mab”) hilft, ein Protein namens Beta-Amyloid aus dem Gehirn zu entfernen. Andere experimentelle Medikamente haben dies zuvor getan, aber keinen Einfluss auf die Fähigkeit der Patienten, zu denken, für sich selbst zu sorgen oder unabhängig zu leben.

Ein Arzt untersucht 2018 am Banner Alzheimer’s Institute in Phoenix einen PET-Gehirnscan. Fast sechs Millionen Menschen in den USA und viele mehr weltweit haben Alzheimer. (Matt York/The Associated Press)

Die Pharmaindustrie ist seit Jahren mit fehlgeschlagenen Alzheimer-Behandlungen übersät, die Milliarden an Forschungskosten verursachen. Das grüne Licht der FDA wird wahrscheinlich Investitionen in zuvor zurückgestellte ähnliche Therapien wiederbeleben.

Die Forscher verstehen nicht vollständig, was Alzheimer verursacht, aber es besteht weitgehende Übereinstimmung darüber, dass die von Aducanumab angegriffene Hirnplaque nur ein Faktor ist. Es gibt Hinweise darauf, dass Familienanamnese, Bildung und chronische Erkrankungen wie Diabetes und Herzerkrankungen eine Rolle spielen können.

“Dies ist ein Zeichen der Hoffnung, aber nicht die endgültige Antwort”, sagte Dr. Richard Hodes, Direktor des National Institute on Aging, das nicht an den Biogen-Studien beteiligt war, aber die Alzheimer-Forschung finanziert. “Amyloid ist wichtig, aber nicht der einzige beitragende Faktor.”

Biogen sagte, dass bei einigen Patienten, die Aducanumab einnahmen, ihre Denkfähigkeit um 22 Prozent langsamer abnahm als bei Patienten, die ein Placebo einnahmen.

Aber das bedeutete einen Unterschied von nur 0,39 bei einem 18-Punkte-Score der kognitiven und funktionellen Fähigkeiten. Und es ist unklar, wie sich solche Metriken in praktische Vorteile wie größere Unabhängigkeit oder die Fähigkeit, sich an wichtige Details zu erinnern, auswirken.

Die Überprüfung des Medikaments durch die FDA ist zu einem Brennpunkt in langjährigen Debatten über Standards geworden, die zur Bewertung von Therapien für schwer zu behandelnde Erkrankungen verwendet werden.

Gruppen, die Alzheimer-Patienten und ihre Familien vertreten, sagen, dass jede neue Therapie – auch eine mit geringem Nutzen – eine Zulassung rechtfertigt. Viele Experten warnen jedoch davor, dass die Genehmigung des Medikaments einen gefährlichen Präzedenzfall schaffen könnte, der die Tür zu Behandlungen mit fragwürdigem Nutzen öffnet.

Unsicherheit über Ergebnisse

Die Zulassung erfolgte trotz einer vernichtenden Bewertung im November durch das externe Gremium neurologischer Experten der FDA. Die Gruppe stimmte mit “Nein” zu einer Reihe von Fragen, ob erneut analysierte Daten aus einer einzigen von Biogen eingereichten Studie zeigten, dass das Medikament wirksam war.

Das Unternehmen stellte 2019 zwei Studien mit dem Medikament ein, nachdem enttäuschende Ergebnisse darauf hindeuteten, dass Aducanumab sein Ziel, den geistigen und funktionellen Rückgang bei Alzheimer-Patienten zu verlangsamen, nicht erreichen würde.

Einige Monate später kehrte es den Kurs um und gab bekannt, dass eine neue Analyse einer der Studien zeigte, dass das Medikament bei höheren Dosen wirksam war, und dass die FDA eine Überprüfung empfohlen hatte. Wissenschaftler des Unternehmens sagten, das anfängliche Versagen des Medikaments sei darauf zurückzuführen, dass einige Patienten nicht hoch genug dosiert wurden, um die Krankheit zu verlangsamen.

Charles Flagg, der an Alzheimer leidet, erhält den Inhalt eines intravenösen Beutels, als er 2019 an einer Studie zum Medikament Aducanumab im Butler Hospital in Providence, RI, teilnahm. (Charles Krupa/The Associated Press)

Aber die Änderungen der Dosierung und die nachträgliche Analyse des Unternehmens machten die Ergebnisse schwer zu interpretieren, was die Skepsis vieler Experten, einschließlich derjenigen im FDA-Gremium, weckte.

Die FDA ist nicht verpflichtet, den Ratschlägen ihrer externen Gremiumsteilnehmer zu folgen, und hat deren Beiträge bei ähnlich hochkarätigen Arzneimittelentscheidungen zuvor ignoriert.

Viele Fragen bleiben

Etwa 600 US-amerikanische Fachärzte nahmen an den Studien von Biogen zum Alzheimer-Medikament teil, und es wird erwartet, dass viele weitere damit beginnen werden, es anzubieten.

Es bleiben viele praktische Fragen offen, darunter: Wie lange profitieren Patienten? Wie bestimmen Ärzte, wann das Medikament abgesetzt werden soll? Hat das Medikament bei Patienten mit fortgeschrittener Demenz einen Nutzen?

Mit der FDA-Zulassung ist Aducanumab sicher von praktisch allen Versicherern abgedeckt. Biogen sagte, dass das Medikament ungefähr 56.000 US-Dollar für ein typisches Behandlungsjahr kosten würde, und sagte, dass der Preis vier Jahre lang nicht erhöht würde.

Sogar die Qualifizierung für das Medikament könnte teuer werden, da die Überprüfung einer Diagnose Gehirnscans erfordern könnte, die 5.000 US-Dollar oder mehr kosten. Versicherer decken die Scans nicht ab, da ihre Vorteile unklar sind, aber das könnte sich ändern, wenn die Scans zu einem Zugang zur Behandlung werden.

Zusätzliche Scans werden benötigt, um mögliche Nebenwirkungen zu überwachen. Das Medikament trägt eine Warnung vor vorübergehender Hirnschwellung, die manchmal Kopfschmerzen, Verwirrung und Schwindel verursachen kann. Andere Nebenwirkungen waren allergische Reaktionen, Durchfall und Desorientierung.

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